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Céline Dion资助的研究CAR-T细胞疗法取得显著成果
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Céline Dion资助的研究CAR-T细胞疗法取得显著成果
一种针对“僵人综合征”的实验性新药可帮助患者恢复活动能力
https://www.sciencenews.org/article/new-drug-stiff-person-syndrome-mobility
作者 梅根·罗森（Meghan Rosen）2026年4月22日 E-mail, X
Meghan Rosen 是一位资深撰稿人，负责为《科学新闻》（Science News）报道生命科学领域的相关内容。她拥有加州大学戴维斯分校（University of California, Davis）生物化学与分子生物学博士学位（侧重于生物技术方向），此后还毕业于加州大学圣克鲁兹分校（UC Santa Cruz）的科学传播项目。
目前，针对这种因席琳·迪翁（Celine Dion）而广为人知的疾病，尚无获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方案。
2022年，席琳·迪翁公开了自己的诊断结果，让公众开始关注“僵人综合征”。在2024年巴黎奥运会开幕式上，她进行了自确诊以来的首次公开演出。
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一种“活体药物”或许能缓解“僵人综合征”所带来的严重致残症状。
4月21日，在芝加哥举行的美国神经病学学会（American Academy of Neurology）年会上，神经科医生阿曼达·皮奎特（Amanda Piquet）报告称，患有这种自身免疫性疾病的患者在接受单次输注治疗后，其活动能力、僵硬程度及残疾状况均得到了显著改善。
这种名为“miv-cel”的实验性细胞疗法，因其卓越的疗效等诸多优势，在现有的治疗方案中脱颖而出。来自科罗拉多大学安舒茨医学院（University of Colorado Anschutz）的皮奎特在4月13日的新闻发布会上表示：“此次试验的结果确实令人惊叹。所观察到的功能改善程度之大、效果之稳定，前所未有。”
“僵人综合征”（Stiff Person Syndrome，简称SPS）
这种疾病在美国影响着超过 5000 人。它是一种神秘的病症，最广为人知的案例或许是歌手席琳·迪翁（Celine Dion）也患有此病。在“僵人综合征”（SPS）患者体内，自身的抗体可能会“失控”，转而攻击大脑和脊髓。其症状包括剧烈的肌肉收缩、慢性疼痛，以及强劲到足以导致骨折的痉挛。目前尚无治愈该病的方法，美国食品药品监督管理局（FDA）也尚未批准任何针对此病的治疗方案。
皮凯（Piquet）指出，现有的疗法仅限于缓解症状的药物，或是针对其他疾病而获批的免疫疗法。然而，这些疗法的效果有限；随着时间推移，患者往往会逐渐丧失活动能力，不得不依赖助行器或轮椅。
由总部位于加利福尼亚州埃默里维尔（Emeryville）的生物制药公司 Kyverna Therapeutics 开发的这种新疗法，不再仅仅着眼于缓解症状，而是直击问题的根源——那些“失控”的抗体。科学家们借鉴了肿瘤学中的“CAR-T 细胞疗法”策略：通过对患者自身的免疫细胞进行基因改造，使其能够精准攻击特定目标。该疗法（Miv-cel）能够清除 B 细胞——即人体内负责产生抗体的“工厂”。皮凯解释说，清除这些细胞相当于让免疫系统经历了一次“出厂重置”，从而彻底消除了有害抗体。
在一项旨在评估疗效的二期临床试验中，共有 26 名患者参与，该策略展现出了良好的效果。皮凯报告称，治疗约四个月后，患者的步行速度有所提升；在原本依赖助行器的 12 名患者中，有 8 人不再需要助行器。在 4 月 21 日的一次演讲中，皮凯展示了一段视频，呈现了一名患者的康复情况：治疗前，他只能借助助行器僵硬而缓慢地行走；治疗后，他已能轻快地漫步。皮凯说：“在最近一次随访时，他甚至已经能跑起来了。”
斯坦福大学神经学家保罗·乔治（Paul George）称这些结果“非常令人振奋”。他在新闻发布会上表示，对于这种此前缺乏有效治疗手段的疾病而言，这项研究无疑是一项重大进展。
皮凯团队报告称，最常见的严重副作用是白细胞计数偏低。此外，科学家们尚不清楚患者是否需要多次接受该药物的输注治疗。 “显然，我们所期望和梦想的，就是‘一次治疗，彻底治愈’，对吧？”皮奎特（Piquet）说，“我们非常希望能实现这一点。”
Kyverna 计划在 2026 年上半年就 miv-cel 向美国食品药品监督管理局（FDA）提交批准申请。如果获批，该疗法将成为首个用于治疗自身免疫性疾病的 CAR-T 细胞疗法。
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本文的一个版本刊载于 2026 年 7 月 1 日出版的《科学新闻》（Science News）杂志上。
引用文献
A.L. Piquet 等人。在一项关键性、多中心、二期临床研究（KYSA-8）中，Miv-cel CD19 CAR-T 细胞疗法在“僵人综合征”（stiff person syndrome）治疗中展现出有效性和安全性。美国神经病学学会（American Academy of Neurology）会议，芝加哥，2026 年 4 月 21 日。
AI 概述
您提供的信息涉及一项重要的科学里程碑：席琳·迪翁基金会（Céline Dion Foundation）捐赠了200万美元，用于推动“僵人综合征”（Stiff-Person Syndrome，简称SPS）的治疗研究。这是一种罕见的神经系统自身免疫性疾病，席琳·迪翁本人于2022年被确诊患有此病。[1]
这笔慈善捐赠在科罗拉多大学安舒茨医学校区（University of Colorado Anschutz Medical Campus）设立了“席琳·迪翁自身免疫神经学讲席教授”职位，由迪翁的主治医生阿曼达·皮奎特（Dr. Amanda Piquet）担任。该资助直接加速了一项实验性“活体药物”（living drug）的突破性临床试验。[1, 2, 3]
医学突破：改良型CAR-T细胞疗法
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法传统上被用作一种靶向癌症治疗手段；如今，它被创新性地应用于像SPS这样的自身免疫性疾病。这种改良疗法针对的是疾病的根本机制：[1, 2, 3]
治疗过程：医生提取患者自身的白细胞（T细胞），并在实验室中对其进行基因改造。
“搜寻与摧毁”机制：经过重新编程的T细胞被输回患者体内后，能够精准锁定并清除异常的B细胞。这些“问题”B细胞会产生致病抗体，攻击中枢神经系统，从而引发SPS的典型症状——严重的肌肉僵硬和痛苦的痉挛。
免疫系统“重置”：一旦这些有问题的B细胞被清除，人体便会生成新的、健康的B细胞，从而有效地“重置”适应性免疫系统。其最终目标是实现长期缓解，且无需持续接受治疗。[1, 2, 3, 4]
令人振奋的试验结果
在近期举行的美国神经病学学会（American Academy of Neurology）年会上，一项关于实验性CAR-T疗法（称为miv-cel）的临床试验数据展示了前所未有的成功：[1, 2]
运动能力改善：在一项涉及26名成年SPS患者的II期临床试验中，参与者在接受单次输注仅16周后，其运动功能平均改善了46%，肌肉僵硬程度也随之减轻。恢复独立行动能力：在最初依赖助行工具（如拐杖或助行器）的12名临床试验参与者中，有8人在治疗四个月后已能够完全自由行走，无需任何辅助。 [1, 2, 3, 4, 5]
由于目前尚无获美国食品药品监督管理局（FDA）批准、专门用于治愈“僵人综合征”（Stiff-Person Syndrome）的疗法，这一CAR-T细胞疗法的突破，为与席琳·迪翁（Céline Dion）患有相同疾病的患者提供了切实可行的治疗路径。 [1, 2]
您是否想了解更多关于临床试验参与者群体的信息？或者想了解CAR-T细胞疗法如何被拓展应用于多发性硬化症等其他自身免疫性疾病？又或者想获取席琳·迪翁健康状况的最新消息？
席琳·迪翁资助的CAR-T细胞疗法研究取得了显著成果
Ori Biotech
2022年，席琳·迪翁（Céline Dion）公开表示她患有“僵人综合征”（Stiff-Person Syndrome，简称SPS）——这是一种罕见的自身免疫性神经系统疾病，目前尚无治愈方法。
她名下的基金会投入了200万美元用于相关研究，助力开展了一项早期的CAR-T细胞疗法临床试验，该试验现已取得了显著成果：
???? 26名患有SPS的成年人接受了该疗法
???? 四个月后，所有参与者的行走速度均有所提升
???? 在此前依赖助行工具的12名参与者中，有8人已不再需要这些辅助工具。
该疗法的作用机制是清除引发自身免疫反应的B细胞，从而使免疫系统得以“重置”。对于这种治疗选择极少的疾病而言，CAR-T疗法首次提供了切实可行的治疗前景。感谢《Open Magazine》的分享 ➡️ https://lnkd.in/eGaCBzs8
Céline Dion donated research CAR T-cell therapy produced striking results
An experimental new drug for stiff person syndrome restores mobility
https://www.sciencenews.org/article/new-drug-stiff-person-syndrome-mobility
There are no FDA-approved treatments yet for the disease known for affecting Celine Dion
Celine Dion raised awareness about stiff person syndrome in 2022, when she shared her own diagnosis. Here she sings during the opening ceremonies of the 2024 Paris Olympics in her first performance since that diagnosis.
By Meghan Rosen
A living drug could dial back the debilitating symptoms of stiff person syndrome.
After just a single infusion, patients with the autoimmune disorder saw meaningful improvements in mobility, stiffness and disability, neurologist Amanda Piquet reported April 21 at the annual American Academy of Neurology meeting in Chicago.
The drug, an experimental cell therapy called miv-cel, stands out from current treatment options for several reasons — including how well it appears to work. “The results of this trial are truly remarkable,” Piquet, of the University of Colorado Anschutz in Aurora, said at an April 13 news conference. “The magnitude and consistency of functional improvement observed is unprecedented.”
Current therapies include drugs to treat symptoms and immune therapies approved for diseases other than SPS. But these have limited benefits, Piquet said, and over time, patients often lose mobility, requiring walking aids or wheelchairs.
With the new therapy, developed by Kyverna Therapeutics, a biopharmaceutical company based in Emeryville, Calif., doctors looked beyond symptom relief and zeroed in on the root problem: rogue antibodies. Scientists borrowed a strategy from oncology called CAR T cell therapy, where patients’ immune cells are genetically modified to attack a specific target. Miv-cel eliminates B cells, the body’s antibody factories. Wiping out these cells gives the immune system a factory reset, Piquet said, ultimately clearing out harmful antibodies.
In a Phase II clinical trial with 26 patients to determine effectiveness, the strategy seemed successful. About four months after treatment, patients’ walking speed improved, and eight of 12 people who had relied on a walking aid no longer needed one, Piquet reported. In a video presented during her talk on April 21, Piquet highlighted one patient’s improvements. Before treatment, he was walking stiffly and slowly with a walker. After treatment, he was able to quickly stroll. “And at his last follow-up,” she said, “he is running.”
Stanford University neurologist Paul George called the results “very exciting.” The work represents an advance in a disorder where no good treatment options exist, he said at the news conference.
The most common serious side effect Piquet’s team reported was a low white blood cell count. And scientists don’t yet know whether patients will need multiple infusions of the drug. “Obviously the hope and dream is once and done, right?” Piquet said. “We would love that.”
Kyverna plans to request FDA approval for miv-cel in the first half of 2026. If approved, the therapy would be the first CAR T cell therapy for autoimmune disease.
AI Overview
- The Process: Doctors extract a patient's own white blood cells (T-cells) and genetically modify them in a laboratory.
- The "Seek and Destroy" Mechanism: When re-infused into the patient, these reprogrammed T-cells specifically target and deplete misbehaving B-cells. These faulty B-cells are responsible for producing the rogue antibodies that attack the central nervous system, causing the severe muscle rigidity and painful spasms characteristic of SPS.
- Mobility Improvements: In a phase II clinical trial involving 26 adult SPS patients, participants experienced an average 46% functional improvement in mobility and reduced stiffness just 16 weeks after a single infusion.
In 2022, Céline Dion revealed she had been diagnosed with Stiff Person Syndrome (SPS), a rare autoimmune neurological disorder for which there is no cure.
Her foundation committed $2 million toward research, which contributed to an early CAR T-cell therapy trial that has now produced striking results:
???? Twenty-six adults with SPS received the therapy
???? All were walking faster four months later
???? Eight of the 12 who had relied on walking aids no longer needed them.
The therapy works by depleting the B-cells driving the autoimmune response, to allow the immune system to reset. For a condition with few treatment options, CAR-T is producing the first real evidence of a path forward.
Thank you to Open Magazine for sharing ➡️ https://lnkd.in/eGaCBzs8
